Спинраза – новое слово в терапии спинальной атрофии мышц

август 2017. Лекарственный препарат Спинраза – это настоящий прорыв в лечении спинальной мышечной атрофии, сложнейшей наследственной патологии, поражающей совсем маленьких детей: симптомы могут дать о себе знать еще до достижения малышом года. При этом заболевании у детей планомерно ухудшаются все моторные функции и перестают действовать мышцы, что в итоге приводит к полнейшему параличу.Такие дети не садятся, не ползают и не ходят, а длительность жизни многих – максимум два года.

Этот вид атрофии мышц был неизлечим, по крайней мере, лекарств, которые бы как-то помогали детям, не существовало. До недавнего времени. Потому что теперь создана Спинраза (Spinraza) – новейшее, прорывное средство, выпускаемое фармкомпанией Биоген. Оно разрешено к применению FDA и EMA и считается революционным открытием.

Почему развивается спинальная атрофия мышц и как может помочь Спинраза?

Фактором риска развития СМА является носительство дефектного гена SMN1, который отвечает за выработку белка SMN, и передается и от матери, и от отца.

Недостаток этого белка ведет к потере моторных нейронов (то есть клеток, благодаря которым мышцы находятся в тонусе). Спинраза перестраивает процесс под названием «альтернативный сплайсинг» – во время этого процесса ген SMN2 перекодируется с тем, чтобы взять на себя дополнительную работу по выработке белка SMN, а это в итоге компенсирует недостаток важного протеина в организме.

Каков результат такой терапии?

После введения препарата инъекционным способом развитие заболевания останавливается, функции клеток приходят в норму и двигательная активность малышей улучшается. Лекарство вводится в область спинного мозга: 6 раз в течение первого года жизни и три раза каждый последующий год. Так как это серьезная терапия, она проводится только в стационаре под руководством целой команды врачей: пульмонолога, специалиста по физиотерапии, анестезиолога, реаниматологов и др.

Сейчас такое лечение можно пройти в Израиле в клинике «Вольфсон». Оно дорогостоящее, но никакой другой альтернативы ему пока нет, а результат лечения дает большую надежду детям и их родителям.

 

ПРОГРАММЫ ЛЕЧЕНИЯ И ЦЕНЫ